1. 바이오사업

AAV

신경 퇴행질환에 대한
아데노부속바이러스(AAV) 기반
유전자치료제를 연구 및 개발합니다.

개인정보처리방침

닫기

이메일무단수집거부

닫기

AAV(Adeno-Associated Virus, 아데노 부속 바이러스)는 유전자를 생체 내 전달하는데 유용하게 쓰일 수 있는 유전자 전달체(벡터)로서 여러 바이러스 벡터 중 안전성이 우수하다고 알려져 있습니다. 또한, AAV는 유전자 전달 효율이 높고, 세포/조직 특이적으로 전달이 가능하여 다양한 질환에 대한 유전자치료제의 벡터로 주목받고 있습니다.

  ‘NM301’은 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 AAV 벡터 기반의 유전자치료제입니다. 척수강내 주사를 통해 신경과 근육을 재생시키고, 항염증 작용 등을 통해 병적 환경을 개선시킴으로써 대상 퇴행질환의 증상 발병을 지연시키고, 손상된 조직의 재생을 촉진시킵니다. 근위축성 측삭경화증(ALS)를 포함한 퇴행질환들이 대상 질환입니다. 현재 비임상 시험 진행 중이며, 2023년 임상시험계획(IND) 신청을 목표로 합니다.

  ‘NM101’은 인슐린 유사 성장인자(IGF-1)를 발현하는 플라스미드 DNA 기반의 유전자치료제입니다. 근육에 주사하여 재생 활성을 통해 조직의 퇴행을 지연시킵니다. 말초신경병증, 통증 등을 대상 질환으로 개발하고 있고, 현재 비임상 시험 진행 중이며, 2022년 임상시험계획(IND) 신청을 목표로 합니다.

개요

NM101

통증 완화
신경 재생 및 보호 효과

  1. 01투여경로와 기전
    • 근육 투여로 근육과 말초신경에 전달
    • 말초신경 퇴행 억제 및 재생 촉진
    • 조직 재건을 유도하여 근본적인 치료 가능
  2. 02물질특징
    • IGF-1을 발현하는 플라스미드 DNA
    • IGF-1의 주요 이형체를 동시에 발현하도록 디자인
    • 신경 퇴행질환에 활용 가능
  • 치료 가능 질환 01

    말초신경병증
    Peripheral Neuropathy

  • 치료 가능 질환 02

    신경병증성 통증
    Neuropathic Pain

NM301

최종 수명 연장
근육 기능 개선 효과
신경보호 효과

  1. 01투여경로와 기전
    • 척수강내 투여로 중추신경계 조직에 전달
    • 신경 세포 사멸 억제 및 조직 재생 유도
    • 조직 재건으로 근본적인 치료 가능
  2. 02물질특징
    • HGF 이형체를 발현하는 AAV 벡터
    • 단백질 발현과 생산 효율 최적화
    • 다양한 신경 근육 퇴행성 질환에 적용 가능
  • 치료 가능 질환 01

    근위축성 측삭경화증(ALS)

  • 치료 가능 질환 02

    유사 퇴행 질환

임상실험 진행상황

스크롤하여 내용을 확인하세요.

Indication Pre-clinical Phase 1 Phase 2 Phase 3
Plasmid DNA NM101 Peripheral Neuropathy 2022
AAV NM301 ALS 2023
AAV NM302 Undisclosed
CGT Plant바이러스 벡터 및 세포치료제 제조구역
CGT PlantQC (품질분석) 구역

01.Cell Processing System

세포의 세척, 분리, 회수의 공정을 담당하는 장비
Leukapheresis product에서 PBMC를
분리하기 위해 사용함

02.T-Cell Isolator

PBMC에서 T-cell만 선택적으로 분리, 회수하는
장비

03.Wave BioReactor

세포 배양 장비

04.Cell Counter

Reactor에서 배양중인 배양액의 세포의 수를
측정하기 위한 장비 IPC 시 사용

01.BSC (생물안전작업대)

작업자의 안전과 무균작업 환경 유지 장비

02.CO₂ Incubator

정해진 CO₂ 농도와 온도 조건으로 바이러스
벡터를 배양하는 장비

03.CRF (Control Rate Freeze)

최종 포장 시 세포생존율 저하 방지하기 위해
일정 속도로 동결하는 장비

04.LN2 Tank

액체 질소를 이용 초저온 조건에서 보관가능한
장비세포 보관용으로 사용

01.Microplate Reader

물질의 광학적 성질을 이용하여 검체의 측정
물질의 양을 측정. ELISA 시험에 사용

02.Real-time PCR

마이코플라즈마 부정시험(신속법), 복제가능
바이러스시험법(신속법)에 사용

03.FACS

세포 입자의 물리적, 화학적 특성을 동시에 분석
세포의 특성확인시험, 순도시험 등에 사용

04.TOC Analyzer

총 유기탄소량 측정 장비 주사용수, 청정증기 등
제조용수의 유기물 정량 분석

01.BSC (생물안전작업대)

작업자의 안전과 무균작업 환경 유지 장비

02.배양기

약전 등에 정해진 온도로 배양하는 장비.
무균시험, 미생물한도시험, EM에서 배지
배양용으로 사용

03.클린벤치

외부오염 물질의 유입을 차단, 청정도 유지하는
장비. 무균시험, 미생물한도시험 등에 사용

04.Cell Counter

세포 내 단백질과 핵을 염색시켜 세포수를
측정하는 기기. 총세포수, 세포생존율 시험 시 사용